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今天一个积极的临床读数正在点燃这家生物技术公司的股票

来源:时间:2021-12-08

阿卡迪亚制药(ACAD9.90%)周二早上盘前交易中上涨幅度高达19.2%。该生物技术公司的股票今天上涨,以响应其实验性雷特综合征药物 trofinetide 的积极临床读数。

Rett 综合征是一种罕见的遗传性疾病,其特征是运动和语言技能的进行性退化。这种遗传性疾病几乎只影响女孩。

在昨天收盘后,Acadia 宣布 trofinetide 在第 3 阶段 Lavender 试验中达到了它的两个共同主要终点以及一个关键的次要终点。然而,该药物的安全性是一个值得关注的问题。

据报道,trofinetide 组中有 17.2% 的患者因治疗中出现的不良事件而退出研究,而安慰剂组仅为 2.1%。幸运的是,与药物相关的最常见的副作用,腹泻和呕吐,在大多数情况下是可以治疗的。

Acadia 计划在 2022 年初与美国食品和药物管理局 (FDA) 举行一次监管前备案会议。如果即将举行的会议按计划进行,该公司预计将在明年年中之前与 FDA 对 trofinetide 进行监管审查。

从收入的角度来看,trofinetide 对公司意味着什么?Acadia 认为这种实验性的雷特综合征药物在高峰期的销售额可能高达 5 亿美元。对于一家市值 30 亿美元的公司来说,这是一笔不小的数目。话虽如此,FDA 仍然必须权衡该药物的临床特征。

反过来,股东可能不应该现在就开始将这些未来的 trofinetide 销售纳入他们的估值模型中。毕竟,监管审查过程很少是直截了当的。

图说财富