这种小型生物技术在其第二次批准的基因治疗后是否值得购买

尽管最近取得了第三药物获得批准，蓝鸟生物(NASDAQ：BLUE)只有一个$ 1.7十亿市值。公司会克服过去的定价问题并飞向新高吗?它在镰状细胞病临床试验中的领先地位能否为投资者带来巨大收益?

Skysona的潜力不明

Bluebird Bio 已经在今年早些时候获得了多发性骨髓瘤 CAR T 细胞疗法 Abecma 的批准，现在它在欧盟获得了针对罕见遗传疾病的基因疗法批准的不是一个，而是两个。7 月 21 日，这家迅速成熟的生物技术公司的最新基因疗法 Skysona 获得欧盟批准，用于治疗脑肾上腺脑白质营养不良 (CALD)。这种罕见的小儿神经退行性疾病影响男孩，在美国诊断出的患者超过 1,000 名，在欧洲诊断出的患者超过 6,000 名。它具有破坏性且不可逆转，随着时间的推移而恶化，导致大脑中的神经细胞退化。大多数患者在诊断后两年内死亡。

在 Skysona 获得批准之前，CALD 患者唯一可用的选择是干细胞移植——如果捐赠者是兄弟姐妹，这种治疗不太可能引起并发症。然而，据估计只有不到 20% 的 CALD 患者有匹配的兄弟姐妹供体。

Skysona 是一种一次性基因疗法，已被证明对 CALD 非常有效——90% 的接受治疗的患者在至少 24 个月后没有出现严重的功能障碍。但成本可能是一个问题。Bluebird Bio 将其首个基因疗法 Zynteglo(针对不同的罕见遗传疾病、依赖输血的 β-地中海贫血)定价为 180 万美元，因此我预计它对 Skysona 的定价也类似。欧洲约有 6,000 名 CALD 患者，这是一个价值超过 100 亿美元的潜在市场。

现在是困难的部分

尽管 Zynteglo 为患者带来了巨大好处，但 Bluebird 在与付款人达成治疗报销协议方面遇到了困难。这家生物技术公司甚至在 4 月份将 Zynteglo 从德国市场撤出，因为它无法就价格与该国的公共医疗保险系统达成一致。还有一个问题是谁在诊断这种罕见的疾病。在大多数欧盟国家，新生儿不接受 CALD 筛查，而在美国，只有 20 个州和哥伦比亚特区进行筛查。不幸的是，缺乏检测可能导致很大比例的 CALD 患者未被确诊。

所有这一切可能至少部分地影响了华尔街对 Skysona 的疲弱收入预测。Jefferies 的一位分析师预计，CALD 基因疗法的年销售额峰值仅为 7400 万美元。

更大的图景

虽然 Skysona 可以成为 CALD 患者的延长生命的疗法，但正如 Zynteglo 用于依赖输血的 β-地中海贫血患者一样，但这些都是非常罕见的疾病。根据疾病控制和预防中心的数据，Bluebird Bio 的下一个目标镰状细胞病更为常见，影响了大约 100,000 名美国人和每 365 名非洲裔美国人出生中的 1 名。鉴于其镰状细胞病治疗使用基于慢病毒的递送系统，类似于 Zynteglo 和 Skysona 使用的系统，当该公司向 FDA 申请批准其镰状细胞治疗时，将有相当多的安全数据可供参考.这暂定于 2023 年发生。

虽然基于 CRISPR 的治疗引起了很多炒作，但临床试验中最先进的利用 CRISPR 的镰状细胞治疗是 CTX001，它由CRISPR Therapeutics(纳斯达克股票代码：CRSP)和Vertex(纳斯达克股票代码：VRTX)联合开发。到目前为止，他们仅在 1/2 期试验中提供了七名 CTX001 接受者的数据。相比之下， Bluebird Bio 的镰状细胞疗法在其早期研究中显示出巨大的希望后，已经进入了第 3 阶段试验。因此，Bluebird Bio 似乎至少领先其基于 CRISPR 的竞争对手两到三年，以便为这个巨大的潜在市场获得批准的疗法。

从某种意义上说，Zynteglo 和 Skysona 是 Bluebird Bio 的热身，因为它为镰状细胞病基因治疗这一庞大的潜在市场所带来的所有定价问题和谈判做准备。仅在美国就有大约 100,000 人患有这种疾病，即使只有 5% 的普及率，这也可能是每年 100 亿美元的机会。如果它能够达到这个市场渗透率水平，Bluebird Bio 可能会超过目前的市值峰值，达到 150 亿美元以上——这将使它从现在开始不到 10 倍。而这并没有考虑到 Abecma 到 2026 年的年销售额将超过 10 亿美元。

考虑到 Bluebird Bio 目前的市值为 17 亿美元，账面现金略高于 10 亿美元，这里有很多潜在的上涨空间。鉴于它在 FDA 批准镰状细胞基因疗法的竞赛中取得了重大的领先优势，加上其在基因治疗领域的其他努力的丰富经验，我支持这种尖端生物技术，以克服其先前的失误并奖励两名患者和投资者。