公司的价值并未反映在典型的绩效指标中

基因编辑大师CRISPR Therapeutics(纳斯达克股票代码：CRSP)是生物技术领域最受关注的股票之一，原因也就不足为奇了。CRISPR Therapeutics 有一些不同的项目，它们可能会成为以前难以治愈的遗传性疾病的低风险治疗方法。如果这还不够令人兴奋，该企业一直在为其宝贵的生物技术方法宝库添砖加瓦。

尽管治愈疾病和开创性新技术具有明显的吸引力，但对这家公司来说，它的魅力远不止眼前所见。让我们仔细看看熟练的投资者对 CRISPR 的了解的一些细节。

1. 其收入增长极具欺骗性

聪明的投资者可能会忽视公司收入实际上在增长的观点。尽管如此，CRISPR 的追踪收入总额仍超过 9.017 亿美元。截至第二季度，其季度收入同比增长2,046,947.66%。这个速度值得反复考虑，但这并不是一个表明真正快速扩张的数字。

毕竟它没有任何获批上市的药物，这对于生物科技来说是比较正常的。但由于与Vertex Pharmaceuticals 进行药物开发合作，CRISPR 确实获得了一些不同项目的报酬，高达 9 亿美元。这笔 9 亿美元的款项是在两人更新合作协议后于 6 月支付的，从而使公司 2020 年同一季度微不足道的收入相形见绌，并给人留下了令人瞠目结舌的增长印象。

合作资金将支付的项目中最主要的是 CTX001。该生物技术公司正在开发 CTX001，用于治疗镰状细胞病和β-地中海贫血这两种遗传性血液疾病的两个项目。到目前为止，看起来 CTX001 非常有效，可能最终能够治愈这两种疾病。需要记住的关键是 CTX001 仍处于 β 地中海贫血和镰状细胞病的 1/2 期临床试验阶段，因此，假设这些药物获得批准，股东们还需要一段时间才能看到这些药物的销售收入。

2.现成的免疫疗法可能是金矿中的金矿

一些先进的免疫疗法由免疫系统的转基因细胞组成。这些疗法的活性成分是嵌合抗原受体 T 细胞，简称 CAR-T。

正如我从实验室经验中发现的那样，制造 CAR-T 是一个复杂的过程。传统上，每次 CAR-T 治疗都需要患者捐赠一些细胞，以便研究科学家能够以具有预期疾病修饰效果的方式改变它们。然后，这些细胞被重新注入患者体内，希望它们能解决目标疾病。因为患者正在接受自己的细胞，所以他们的身体不会拒绝治疗。

但是，该协议存在无数问题。制造可能需要数周时间，而重病患者可能不需要。患者捐赠的用于治疗的免疫细胞将无法用于预防感染。此外，使用患者的细胞意味着使用高度可变的源材料，这使得患者的结果高度可变。

因此，提供一种不需要处理患者细胞的现成 CAR-T 免疫疗法将是一个重大进步，而这正是 CRISPR 在其三个项目中试图做的事情。CTX110、CTX120 和 CTX130 的开发方式使得它们可以现成使用。如果他们在临床试验中取得成功，这些药物将用于治疗多发性骨髓瘤、实体瘤和血液系统恶性肿瘤等疾病。不幸的是，这些药物仍处于早期试验阶段，因此至少需要几年时间才能产生新的收入。

尽管拥有更多药物来治疗这些疾病会令人兴奋，但真正的妙招将是制造同质的 CAR-T 疗法。如果 CRISPR 能够证明其系统能够将任何前瞻性的 CAR-T 免疫疗法转变为现成的解决方案，那么它将能够解决过去十年困扰开发人员的制造规模问题。

很难看出对这样一个提高利润的平台的验证对于股东来说除了纯金之外还有什么意义。

3、更多有影响力的项目即将公布

CRISPR 的管道有望在未来几年内注入新的第一阶段项目，这可能会因此推高股价。新项目很可能是体内疗法，这意味着该公司的基因编辑技术将用于改变活体患者的基因组。

与使用 CAR-T 的方法不同，体内疗法有可能治愈某些疾病。就这些新项目将针对的实际疾病而言，肝脏异常似乎是最有可能的。

该公司的四个体内项目目前处于临床前开发阶段。即将宣布的体内项目将在目前披露的项目之前进入临床是可行的，在此过程中会动摇股票的价值。无论哪种方式，CRISPR 都不缺少早期管道项目，这很容易让现在投资的人在下一个十年中获利丰厚。