2个燃料箱中燃料更多的生物技术股票飙升

如果您正在寻找要购买的优质股票，那么有几家高飞的生物技术公司仍然有燃料可以继续攀升。

这两家制药商的股价今年大幅上涨，但它们的估值似乎仍然太低，无法解释它们正在开发的潜在重磅炸弹。看看这些生物技术股票在未来几年继续攀升的主要原因。

数据来源：雅虎!财务。

生物晶制药

BioCryst Pharmaceuticals 发现、开发和销售用于治疗罕见疾病的新型小分子药物。BioCryst 已经在 Orladeyo 拥有不断增长的收入来源。这是 FDA 今年批准的一种每日一次的胶囊，用于预防遗传性血管性水肿 (HAE) 发作。

由于 Orladeyo 的成功推出，BioCryst 的股票一直在飙升。销售额从 2021 年前三个月的 1090 万美元飙升至第二季度的 2850 万美元，而且还有很长的路要走。

BioCryst 广受欢迎的新型 HAE 药物在今年 4 月获得欧盟委员会的批准后才刚刚开始在欧盟获得关注。与个别成员国的谈判使得欧洲药物的发布比美国的发布更慢且更难预测。不过，到 2023 年底，Orladeyo 的全球销售额可能达到 5 亿美元。

Orladeyo 本身就证明 BioCryst以最近的价格计算相对温和的市值是合理的，但更强劲的增长动力可能即将到来。该公司的口服因子 D 抑制剂 BCX9930 正在对阵发性夜间血红蛋白尿 (PNH) 患者进行关键试验，这些患者对 Soliris 等治疗反应不足。在一项人体概念验证试验中，BCX9930 治疗帮助六分之五的先前对标准护理反应不足的患者结束了对有问题的输血的依赖。此外，所有九名接受 BCX9930 治疗的 PNH 患者都没有输血。

支点疗法

Fulcrum Therapeutics 是一种生物技术，最近因其镰状细胞病 (SCD) 候选药物(暂定名为 FTX-6058)的早期数据而引起了很多人的关注。这是一种每日一次的片剂，Fulcrum 旨在以其他开发新 SCD 药物的公司尚未考虑的方式重新启动胎儿血红蛋白 (HbF) 生产。

Fulcrum Therapeutics 股票最近飙升，此前该公司报告了一项对健康志愿者进行的试验的积极结果，这些志愿者在服用 FTX-6058 片剂几周后显示出 HbF 产生的迹象。Fulcrum 的候选人采用了一种全新的方法来重新启动 HbF 生产，该方法由该公司独特的药物发现平台阐明。

不少公司正在开发复杂的基因疗法，以帮助 SCD 患者减少对输血的依赖，但他们面临着额外的挑战。例如，蓝鸟生物(纳斯达克股票代码：BLUE)最近决定停止在整个欧盟销售一种名为 Zynteglo 的血红蛋白相关基因疗法，尽管去年在那里获得了批准。

事实证明，Bluebird Bio 无法让最终付款人同意只接受一次治疗的高昂前期价格。这对 Fulcrum Therapeutics 来说不是问题，因为它专注于可以包装成药丸的小分子药物。

展望未来

如果 BCX9930 可以在 PNH 患者身上重复之前的成功，那么 BioCryst 股票可能会暴涨。不久前，阿斯利康(纳斯达克股票代码：AZN)斥资 390 亿美元收购 Alexion Pharmaceuticals，主要是为了其 Soliris 特许经营权。BioCryst 的市值仍然足够低，以至于许多大型制药公司可以轻松支付溢价来获得 Orladeyo、BCX9930 以及该公司其他临床阶段产品线。

几乎每家新的生物技术公司都声称拥有能够发现大量有价值的新药的新技术，但它们几乎从未证明过自己。Fate Therapeutics 在 FTX-6058 上的初步成功表明它可能是规则的罕见例外，但仍有很长的路要走。在预计将于第四季度开始的一项研究中，最好看看 FTX-6058 是否可以帮助 SCD 患者产生 HbF。