与这些经过验证的制药商平衡风险和回报

投资生物技术公司可能很难弄清楚。伟大的科学和早期的成功并不总是转化为药物批准。事实上，进入 1 期试验的候选药物中只有 10% 会进入市场。尽管如此，一种重磅药物的潜在回报还是让许多人购买了股票并寄希望于最好的结果。

另一种方法是购买过去的赢家，该赢家有能力在研发上分摊赌注。尽管好处可能没有那么大，但一家拥有现金的制药商比一家将所有鸡蛋放在一个篮子里的小公司的安全边际要大得多。

这就是我喜欢RegeneronPharmaceuticals(纳斯达克股票代码：REGN)、VertexPharmaceuticals(纳斯达克股票代码：VRTX)和Seagen(纳斯达克股票代码：SGEN)的原因。以下是每个人如何利用过去的成功促进未来增长。

1. 再生元制药

Regeneron Pharmaceuticals 是一家不断发现自己处于医学前沿的公司。去年，当他们的 REGN-COV 单克隆抗体疗法用于治疗特朗普总统的 COVID-19 时，该公司成为家喻户晓的名字。

今年早些时候，该公司与Intellia Therapeutics合作，提供了首个人类数据来验证基于 CRISPR 的基因编辑方法，从而为科学界干杯。使用该方法的其他读数需要在体外​​编辑基因组并通过输注将它们重新引入。除了少数例外，再生元拥有 Intellia 肝脏疾病技术的专有权。

这对未来来说是个好兆头。但该公司目前的表现异常出色。今年前六个月的收入增长了 138%，达到 58.6 亿美元。大部分增长是由于去年同期公众无法获得的 COVID 治疗。除去这一点，销售额仍然增长了 38%。

最突出的是 Eyelea，Regeneron 治疗湿性年龄相关性黄斑变性的疗法。今年上半年，该药物占公司销售额的 81% 以上 - 除 REGN-COV 外。

尽管有这些数字，再生元不仅仅是一个奇迹。Dupixent——其与合作伙伴赛诺菲的自身免疫性疾病候选药物——已经显示出儿童特应性皮炎的第 3 阶段结果。至少有十几种其他疾病正在研究中。

研究公司 Benchmark 的一位分析师表示，到 2030 年，它可能成为世界上最畅销的药物。凭借自身的创新以及富有成效的合作伙伴关系，再生元可以为寻求接触生物技术的投资者提供最佳的风险回报率之一下一个十年。

2. 顶点制药

囊性纤维化 (CF) 的基因——一种导致器官中积聚粘液的疾病——直到 1989 年才被发现。由于它相对罕见，公司开发治疗方法没有太多经济动力。

2000 年，囊性纤维化基金会同意资助这项工作。该研究最终被 Vertex 收购，并导致其第一种药物 Kalydeco 在 2012 年获得批准。这仅解决了 4% 的患者。随着持续发展，其最新药物 Trikafta 可以改善每 10 名 CF 患者中 9 名的生活。

管理层预计今年的收入约为 73 亿美元。这比去年高出近 18%。该公司还拥有 67 亿美元的现金。

尽管如此，华尔街对 CF 以外的增长前景并不满意。自 Kalydeco 首次发布以来，该股票的市销率 (P/S) 最低。

为了刺激增长，该公司正在瞄准其他疾病。最引人注目的是它最近以 9 亿美元购买了 CTX001的多数权利——这是它与基因编辑先驱CRISPRTherapeutics 共同开发的疗法。镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的治疗在临床试验中显示出显着的效果。在接受治疗和观察至少四个月的 22 名患者中，该疗法起到了功能性治愈的作用，效果持久。

尽管 Vertex 的股价与三年前大致持平，但该公司在其他所有方面都取得了进步。它还有其他有前途的早期候选药物，包括一种用于 1 型糖尿病的药物。

当谈到需要数年时间才能完成的故事时，华尔街可能会目光短浅，缺乏耐心。有了Vertex Pharmaceuticals，投资者有机会在价格便宜的时候购买它，然后再拥有它的股票。在一个以失败为常态的行业中，这是一个更安全的赌注，应该会在未来十年跑赢市场。

3. 希根

抗体-药物偶联物是将单克隆抗体(一种实验室创造的蛋白质，旨在发现并附着在发出免疫系统攻击信号的抗原上)与细胞杀伤、抗癌化学疗法相结合的药物。Seagen 已成为该领域的领导者，但尽管在财务上取得了成功，但还是有些低调。

Seagen 近 24 亿美元的过去 12 个月销售额是公司 2019 年销售额的 2 1/2 倍以上。收入在产品销售、许可和版税收入之间几乎平均分配。

其三个商业化产品——Adcetris、Padcev 和 Tukysa——是当前和未来收入的驱动力。Adcetris 于 2011 年首次被批准用于治疗霍奇金淋巴瘤。它靶向 CD30——一种在某些癌细胞表面表达的蛋白质。它也被批准用于 T 细胞淋巴瘤，并正在研究其他六个类似的适应症。

Padcev 于 2019 年底被批准用于先前治疗过的膀胱癌，并且正在进行另外三项临床试验。Tukysa 去年获得了乳腺癌亚组的批准。Seagen 正在进行进一步的研究，希望将这种药物的用途扩大到结直肠癌、胃食管癌和胃癌。

虽然 Adcetris 占产品销售额的大部分，但特许权使用费收入来自武田制药在北美以外的药物权利。大部分许可收入来自默克。这家制药巨头去年 10 月收购了 Seagen 10 亿美元的股权，作为与 Tukysa 以及 Seagen 管道中的另一个乳腺癌候选药物相关的合作协议的一部分。

与 Vertex 类似，市盈率目前处于多年低点。尽管这是一种重要的抗癌方法，预计到 2028 年市场将以每年近 24% 的速度增长，达到 240 亿美元。

Seagen 可能没有基因药物的性感，但批准药物的基础和额外应用的潜力可能使今天的价格便宜。要实现这些目标，投资者需要愿意在未来十年抗药结合物市场发挥作用的同时持有股票。