木薯科学又回到了游戏中吗

上周，生物技术Cassava Sciences(纳斯达克股票代码：SAVA)发布了 simufilam 的一线中期分析数据，simufilam 是一种潜在的阿尔茨海默病治疗方法。这是该公司唯一的后期候选人。周三消息传出后，该股在盘前交易中飙升了 20% 以上，但随后又失去了所有涨幅。该股周三收盘下跌 1% 至 52.31 美元，周五上涨超过 23% 至 64.40 美元。

该公司最近受到卖空者指控的打击，因此它需要这样的机会来为自己辩护。不幸的是，这些发展并没有描绘出一条清晰的胜利之路，相反，它们提出了更多关于其科学的令人困惑的问题。让我们找出原因。

深入研究研究结果

在这项研究中，前 50 名患有轻度至中度阿尔茨海默病的阿尔茨海默病患者在接受 simufilam 12 个月的治疗后，在阿尔茨海默病评估认知量表 (ADAS-COG) 上，他们的认知能力比基线平均提高了 3.2 分。ADAS-COG 以 0 到 70 的量表衡量患者的认知能力。虽然没有明确说明，但轻度至中度阿尔茨海默病患者的 ADAS-COG 量表基线评分通常在 16 到 26 之间。该公司表示，结果具有统计学意义，并得到了两名独立统计人员的验证。

但对于更深入地研究的投资者来说，故事还有很多。该研究的第一个缺陷是所有参与者都接受了实验药物，因为它是一项开放标签研究。因此，没有真正的安慰剂队列进行比较。

其次，如果您密切关注试验方案，即使患者服用了美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的阿尔茨海默氏症药物，例如多奈哌齐，也会被纳入研究。这与第一点有关：如果没有安慰剂队列，就不可能确定所报告疗效的原因。

最后，该公司仅报告了参与该研究的 200 名患者中的 50 名的数据。就像在选举期间观察投票计数一样，随着更多数据的涌入，结果可能会发生巨大变化。

百健 (Biogen) 的 FDA 获胜是否为木薯提供了线索?

让我们看一下最近的新闻在阿尔茨海默氏症的空间木薯的情况比较生物遗传的(纳斯达克股票代码：BIIB)

今年 6 月，FDA批准了 Aduhelm，从那时起，该决定引发了很多争议和影响。百健的阿尔茨海默病药物 Aduhelm 在开放标签研究中也显示出治疗信号，但未能在第 3 阶段达到认知终点。

据多家媒体报道，美国食品和药物管理局被迫通过特殊利益游说来批准该药物。该药物的功效也存在问题，因为它达到了替代终点，如减少β-淀粉样蛋白斑块，这是一种在大脑中积累并破坏神经元通讯的异常蛋白质。理论上，β-淀粉样斑块会导致阿尔茨海默病的神经退行性活动，但科学界并未就这是否是该病的根本原因达成一致。

这并不是批准木薯的真正可能途径，因为 simufilam 实际上在第 2 阶段提高了患者的 β-淀粉样蛋白水平。即使 simufilam 看到这些水平的上升，重要的是要注意它不是为了直接针对淀粉样蛋白而创建的。由于与 Aduhelm 存在争议的审批程序，其他药物可能不会得到同样的宽大处理。就目前而言，我会避开这种生物技术，因为该科学还不是非常可靠和经过验证。Simufilam 需要具体的认知数据才能获得批准，但我们甚至不知道该药物是否有助于认知，因为其最近的结果来自一项开放标签研究。

请记住，Cassava 没有收入，市值超过 24 亿美元，手头只有约 2.78 亿美元现金。因此，如果 simufilam 在第 3 阶段跌跌撞撞，投资者就没有什么可以依靠的了。目前的估值根本不能证明对一种可能在获得监管批准的道路上崎岖不平的体验性药物进行投机。